첨단바이오치료제의비임상 독성 연구 - 바이오 이슈 컨퍼런스 / 안전성평가연구소 유민희 박사
첨단 바이오 의약품 산업이 급부상함에 따라 전체 의약품 시장에서 차지하는 비중이 날로 커지고 있습니다. 특히 유전자 및 세포 치료제에 대한 관심이 집중되면서, 이를 상용화하기 위한 비임상 및 임상 시험의 중요성 또한 매우 높아졌습니다. 기존의 화합물 중심 의약품과는 생물학적 특성이 전혀 다르기 때문에, 표준화된 독성 평가 방식보다는 과학적 근거에 기반한 사례별(Case-by-case) 접근 전략이 필요합니다. 안전성평가연구소(KIT)는 이러한 흐름에 발맞추어 첨단 치료제의 독성 연구를 선도하며 관련 기술을 공유하고 있습니다. 유전자 치료제의 비임상 시험을 디자인할 때는 임상 시험을 가장 가깝게 모방하는 것이 핵심입니다. 투여 경로와 용량, 스케줄 등을 실제 환자에게 적용할 시나리오와 유사하게 설정해야 시행착오를 줄일 수 있습니다. 또한, 바이러스 벡터의 특성에 따라 감수성이 있는 적절한 동물 종을 선택하는 것이 중요하며, 해부학적 구조와 면역 체계가 인간과 유사할수록 신뢰도 높은 데이터를 얻을 수 있습니다. 특히 체내 분포 분석을 통해 약물이 생체 내에서 어떻게 퍼지고 어느 시점에 완전히 사라지는지를 입증하는 과정이 매우 중요합니다. 세포 치료제 분야에서는 종양원성과 체내 분포, 그리고 소실 시점이 주요한 안전성 이슈로 다뤄집니다. 특히 줄기세포 투여 후 발생할 수 있는 종양의 기원이 주입된 세포인지 혹은 실험 동물 자체의 것인지를 판가름하는 기술은 비임상 단계에서 매우 중요합니다. 또한 세포 투여로 인해 발생할 수 있는 혈전이나 색전증 같은 부작용을 면밀히 관찰해야 합니다. 이를 위해 정밀한 유전자 분석 기법인 qPCR 등을 활용하여 투여된 세포가 생체 내에서 어떻게 거동하고 사라지는지 명확한 안전성 근거를 제시해야 합니다. 최근에는 3세대 PCR 기기인 디지털 PCR(dPCR)을 활용하여 더욱 정밀한 체내 분포 및 소실 시점 분석이 이루어지고 있습니다. 안전성평가연구소(KIT)는 이미 관련 분석법을 확립하여 연구의 정확도를 높였으며, 항암 바이러스의 외부 배출을 확인하는 쉐딩(Shedding) 시험과 엑소좀의 안전성 평가 기술도 확보한 상태입니다. 더불어 안구나 뇌, 대요근 등 특수 부위에 대한 투여 기법을 영장류 모델에서 구현하고, 로봇을 이용한 자동 시각화 주입 시스템을 통해 폐 내 물질 투여의 성공률과 효율성을 극대화하는 등 고도화된 비임상 인프라를 구축해 나가고 있습니다. 첨단 바이오 의약품의 성공적인 개발을 위해서는 초기 단계부터 규제 기관과 긴밀히 소통하며 유연한 과학적 접근 방식을 취해야 합니다. 실험실 수준의 시료보다는 임상용 품질 관리가 이루어진 시료를 사용하고, 사람에서의 독성 가능성을 정확히 예측하는 것이 성공의 열쇠입니다. 앞으로도 안전성평가연구소(KIT)는 글로벌 독성 연구 기관으로서 첨단 의약품 평가 플랫폼을 구축하고, 희귀 질환 표적형 치료제의 원천 기술 개발을 지원할 계획입니다. 이를 통해 연구자들이 신뢰할 수 있는 독성 평가 데이터를 확보하고 신약 개발의 꿈을 이룰 수 있도록 도울 것입니다.
