한국생명공학연구원은 1985년 설립된 국내 유일의 바이오 전문 정부출연연구기관으로, 국민의 건강하고 안전한 삶을 위해 다양한 원천 기술을 연구하고 있습니다. 특히 이곳의 유전자교정연구센터는 유전자 가위라는 혁신적인 도구를 통해 질병 치료와 생물 자원 개량의 선두에 서 있습니다. 유전자 가위는 우리가 흔히 생각하는 금속 도구가 아니라, 특정 유전자 부위를 정밀하게 인식하고 절단하는 단백질 효소를 일컫습니다. 이는 마치 생명체의 설계도에서 잘못된 부분을 찾아 수정하는 정밀한 편집 도구와 같은 역할을 수행하며 현대 바이오 산업의 핵심 기술로 자리 잡았습니다.

모든 생명체는 아데닌, 티민, 구아닌, 사이토신이라는 네 가지 염기로 구성된 DNA에 유전 정보를 저장합니다. 약 30억 쌍의 염기로 이루어진 인간의 DNA는 눈으로 직접 볼 수 없을 만큼 작기 때문에, 연구자들은 PCR이라는 증폭 과정을 거쳐 이를 분석합니다. 증폭된 DNA는 전기영동 장치를 통해 크기별로 분리되며, 자외선(UV) 장치를 이용해 특정 돌연변이의 유무를 확인할 수 있습니다. 이러한 정밀 분석 과정은 유전병의 원인을 파악하고 이를 해결하기 위한 유전자 가위 기술을 적용하는 데 있어 가장 기초적이면서도 필수적인 단계라고 할 수 있습니다.

유전자 가위 기술 중 가장 널리 알려진 것은 2020년 노벨 화학상을 수상한 크리스퍼-Cas9(CRISPR-Cas9)입니다. 이 기술은 본래 미생물이 외부 바이러스의 침입에 대항하기 위해 발달시킨 면역 체계에서 착안되었습니다. 가이드 RNA가 표적 부위를 찾아가면 Cas9 단백질이 해당 부위를 절단하는 방식으로 작동합니다. 원하는 염기 서열을 정확히 표적화할 수 있다는 점에서 혁신적이지만, Cas9 단백질은 분자 크기가 매우 커서 인체의 다양한 장기로 전달하는 데 한계가 있었습니다. 이를 해결하기 위해 연구자들은 더 효율적인 전달 방식을 고민해 왔습니다.

초소형 유전자 가위 기술은 뇌부터 근육, 안구까지 다양한 장기에 유전자 가위를 전달함으로써 여러 유전 질환을 치료할 수 있는 세상을 열었다는 의의가 있습니다.

한국생명공학연구원은 기존 Cas9 단백질 크기의 3분의 1에 불과한 초소형 유전자 가위인 '크리스퍼-Cas12f'를 개발하여 세계적인 주목을 받았습니다. 인체 내 질환 부위로 유전자 가위를 운반하는 데 주로 쓰이는 AAV 전달체는 담을 수 있는 유전자 용량이 매우 제한적인데, 초소형 유전자 가위의 개발로 이 한계를 극복할 수 있게 된 것입니다. 이 기술을 활용하면 뇌, 근육, 안구 등 다양한 신체 기관에 치료제를 효과적으로 전달할 수 있어, 그동안 치료가 어려웠던 여러 유전 질환을 극복할 수 있는 새로운 길이 열린 셈입니다.

유전자 가위 기술은 의료 분야를 넘어 농축산 분야에서도 혁신을 일으키고 있습니다. 예를 들어 대마에서 환각 성분인 THC를 제거하고 뇌전증 치료에 효과적인 CBD 성분만 농축시키는 연구가 진행 중인데, 이는 고가의 수입 의약품을 국산화하여 환자들의 경제적 부담을 획기적으로 줄여줄 수 있습니다. 또한 가축의 폐사를 유발하는 바이러스에 대한 백신 개발이나 유용 동식물 개량에도 이 기술이 폭넓게 활용되고 있습니다. 생명공학의 정밀한 교정 기술은 이제 인류의 건강한 미래뿐만 아니라 국가 경제 발전을 이끄는 강력한 동력이 되고 있습니다.